Le nuove terapie a somministrazione unica, con un potenziale effetto duraturo nel corso della vita, rappresentano una sfida per i payers che devono trovare il modo di ricompensare le innovazioni, in modo da garantire un giusto rientro di capitale per le aziende produttrici. È importante caratterizzare i limiti dell’approccio tradizionale di pagamento, per la creazione di un razionale farmacoeconomico, utile alla definizione di soglie di costo-efficacia più alte, basate su un valore più elevato delle terapie. L’Institute for Clinical and Economic Review negli Stati Uniti, ha fornito un valore fino a $500.000 per QALY (Quality Adjusted Life Year) guadagnato per i pazienti con malattie ultrarare, mentre il National Institute for Health and Care Excellence in UK ha descritto una soglia fino a £300.000 per QALY, in base ai benefici ottenuti sulla salute
