In conformità con il regolamento CE, “un medicinale simile” indica un medicinale caratterizzato da una o più sostanze attive simili a quelle contenute in un medicinale orfano autorizzato, destinato alla stessa indicazione terapeutica. Alla luce degli sviluppi e delle nuove conoscenze tecnico-scientifiche nel campo dei medicinali biologici e in particolare nel campo delle terapie avanzate, la definizione di “sostanza attiva simile” è stata aggiornata e revisionata. La nuova versione delle linee guida pubblicata ad aprile fornisce tre nuove domande ed esempi basati sull’esperienza.
• Quali differenze nelle materie prime possono essere considerate rilevanti a sostegno di un’affermazione di non somiglianza?
• Una differenza nelle principali caratteristiche strutturali molecolari può essere considerata rilevante per supportare un’affermazione di non somiglianza?
• Quale livello di prova deve essere fornito per dimostrare che le differenze nelle caratteristiche biologiche e/o nell’attività biologica sono rilevanti per l’effetto terapeutico previsto e/o gli attributi di sicurezza del prodotto?
