Per la prima volta in Regione Lombardia, più precisamente, all’Ospedale Sacco di Milano è stato trattato con la prima terapia genica approvata da AIFA, EMA e FDA un paziente affetto da Amaurosi congenita di Leber. L’Amaurosi è una malattia rara ereditaria della retina (recessiva), causata da mutazioni in entrambi li alleli del gene RPE65. I Pazienti che soffrono di tale patologia vanno incontro ad una quasi totale perdita della vista sin da quando sono piccoli. La nuova terapia si è dimostrata efficace, interrompendo la degenerazione retinica e migliorando notevolmente la qualità di vita dei pazienti.
