I ricercatori dell’istituto San Raffaele Telethon per la terapia genica (SR-Tiget) stanno lavorando su potenziali terapie geniche contro 15 diverse malattie rare. Tra queste terapie 2 sono state approvate in Europa e altre 3 sono in fase di sviluppo clinico tra le quali la terapia genica per la sindrome di Hurler e la sindrome di Wiskott-Aldrich. In fase preclinica, i ricercatori stanno lavorando su terapie per l’emofilia, immunodeficienze primitive, malattie metaboliche e neurodegenerative genetiche.
