La sindrome di Angelman è una malattia neurologica che colpisce un bambino su 20 mila circa ed è caratterizzata da ritardo dello sviluppo, mentale e dismorfismi facciali caratteristici. È causata da diversi meccanismi genetici che determinano un’alterata funzione o regolazione della copia del gene UBE3A che viene ereditata dalla madre. Al momento, non ci sono trattamenti specifici ma diverse terapie geniche sono in fase di sviluppo per questa patologia. La terapia genica in questione, secondo i primi test effettuati sui topi, in una sola iniezione, riesce a prevenire molti dei tratti chiave del disturbo dello sviluppo neurologico.
