L’Agenzia Europea dei medicinali ha accettato la richiesta di autorizzazione all’immissione in commercio per etranacogene dezaparvovec (Etrana-Dez) di CSL Behring ai sensi della procedura di valutazione accelerata.
EtranaDez è una terapia genica che utilizza un vettore virale adeno-associato ed è indicata per il trattamento una tantum dei pazienti affetti da emofilia B con fenotipo emorragico grave.
Se approvata, sarà la prima terapia ad offrire ai pazienti emorragici un’alternativa terapeutica che riduce significativamente i sanguinamenti con un’unica infusione.
La domanda di autorizzazione all’immissione in commercio è supportata dai risultati ottenuti nello studio registrativo HOPE-B, ad oggi il più vasto sulla terapia genica nell’emofilia B. I pazienti con emofilia B classificati con un fenotipo emorragico grave trattati con etranacogene dezaparvovec hanno dimostrato una riduzione del tasso di sanguinamento annualizzato (ABR) del 64%. Etranacogene dezaparvovec è stato progettato specificamente per rendere possibile una capacità di coagulazione sanguigna quasi normale, prendendo di mira la causa sottostante alla condizione: un gene F9 difettoso che causa una carenza del Fattore IX (FIX) della coagulazione.
La procedura di valutazione accelerata, adottata dall’EMA, riduce potenzialmente la tempistica di valutazione da 210 a 150 giorni ed è adottata quando, la terapia desta un interesse importante per la salute pubblica, specialmente in termini di innovazione terapeutica.
