Durante la MDA Clinical & Scientific Conference, in corso dal 19 al 22 marzo 2023, sono stati presentati i risultati preliminari di LT-001, lo studio di follow-up a lungo termine (15 anni) diย Novartisย sulla terapia una tantum ๐๐จ๐ฅ๐ ๐๐ง๐ฌ๐ฆ๐ยฎ.
Lo studio mostra risultati significativi per i pazienti con Atrofia Muscolare Spinale; nello specifico, si รจ dimostrata la durata dellโeffetto a 7,5 anni dalla somministrazione con il raggiungimento del ๐๐๐% ๐๐๐ข ๐ญ๐ซ๐๐ ๐ฎ๐๐ซ๐๐ข ๐ฆ๐จ๐ญ๐จ๐ซ๐ข (compresa lโindipendenza nel camminare) per i pazienti trattati prima dellโinsorgenza dei sintomi e il mantenimento a 7,5 anni dei traguardi motori raggiunti fino alla somministrazione della terapia per i pazienti trattati dopo lโinsorgenza dei sintomi. Inoltre, con la somministrazione intratecale di Zolgensmaยฎ – attualmente in sperimentazione โย ๐ข ๐ฉ๐๐ณ๐ข๐๐ง๐ญ๐ข ๐ก๐๐ง๐ง๐จ ๐ฆ๐๐ง๐ญ๐๐ง๐ฎ๐ญ๐จ ๐ ๐ซ๐๐ ๐ ๐ข๐ฎ๐ง๐ญ๐จ ๐ง๐ฎ๐จ๐ฏ๐ข ๐ญ๐ซ๐๐ ๐ฎ๐๐ซ๐๐ข ๐๐ข ๐ฌ๐ฏ๐ข๐ฅ๐ฎ๐ฉ๐ฉ๐จ.
Fonte: Novartis
